极速快3

  • 新聞資訊

    國際罕見病日:你的罕見,泰格看見

    每年2月的最後一天是世界罕見病日。在2014年,在社交网络上发起的风靡全球的“冰桶挑战”使名不见经传的“渐冻人症”即肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS )开始为大众所熟知。当时,仅在美国就有170万人参与了“冰桶挑战”,250万人参与捐款,募捐总金额达1.15亿美元,这一事件引发了全世界对罕见病的关注。近年来,在各国政府、爱心人士、医务人员、非政府组织、社会媒体、患者及其家属的共同努力下,罕见病逐渐呈现出明显的“两少一多”的特征——药物少,患者少,但关注多。



    攻克罕見病,泰格醫藥在行動


    截至目前根据insight数据库收录的数据,进入CDE优先审评 28 个批次的 521 个受理号中,以罕见病为由纳入优先审评的品种有42个。泰格醫藥以Inebilizumab注射液、Ataluren口服混懸液顆粒和依庫珠單抗注射液3個罕見病優先審評品種位列24家申報企業中的首位。目前,泰格醫藥和旗下子公司正全力推進多個罕見病藥物的臨床試驗項目每一個罕見病患者都是臨床試驗中鮮活的主角,他們並不罕見並且能夠讓我們看見。


    2018年5月21日,國家衛生健康委員會等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》,首次以官方名義公布了121種罕見性疾病。在這121個病種中,多數處于無藥可治的狀態,僅44個病種有相關藥物在全球上市,在中國上市的數目則不到一半。中國罕見病藥物的開發與歐美日等國家存在一定的差距。


    正如泰格醫藥执行副总裁曹晓春女士所说,“对罕见病患者来说,有效的治疗方案能否及时获得,需要整个社会的关注和共同努力。医生需要研究更好的治疗方案,企业愿意研发生产有效的产品,政府能够给予更多的医疗费用和研发费用的支持,这样才能改善罕见病患者的治疗可及性,从而提升这一群体的健康状况”。今后,泰格醫藥将一如既往地致力于罕见病药物的臨床研究,力争惠及更多中国的罕见病患者。


    中美兩國在罕見病領域的新政策

    中國政府對罕見病藥物的兩大新政——加快審評審批和降低罕見病藥物稅費。


    2017年10月8日,國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)出台了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》,明確表示對于罕見病藥物注冊審批實行優先審評,特別提出對境外已批准上市的罕見病治療藥品醫療器械,可附帶條件批准上市,確認試驗數據可在後續提供。在政策春風的吹拂之下,罕見病藥物也正以前所未有的速度在中國上市。


    2019年2月20日,財政部、海關總署、稅務總局、藥監局四個部門聯合發文,明確了罕見病藥品增值稅政策,旨在保障2000多萬罕見病患者的用藥需求。該政策規定從2019年3月1日起,對首批21個罕見病藥品和4個原料藥(波生坦、吡非尼酮、青黴胺、利魯唑),減按3%征收進口環節增值稅,國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。此前,上述藥物的增值稅爲16%。


    美國FDA對罕見病藥物加強安全評估,擴大同情用藥的範圍。

    FDA于2019年2月24日更新了《罕见病用药开发指南》(Rare Diseases:Common Issues in Drug Development Guidance for Industry),这是继2015年后首次在安全性评估、自然病史研究和患者参与等方面进行了重大改进,加强安全评估并扩大同情用药范围。FDA列举了数种加强安全评估的方法。比如:考虑特定疾病患者的特殊挑战,最大限度地扩大上市前安全数据的收集。收集可靠的自然病史数据,以便区分与药品相关的不良反应和患者潜在疾病的关系。指南特别强调,制药企业应严格收集和分析相关数据。


    擴大同情用藥,不僅有利于藥品開發企業的臨床數據收集,也利于那些生命垂危又無法通過傳統途徑獲得在研新藥的患者。指南指出,只要倫理和實踐上可行,則臨床試驗的患者入選和排除的標准可適當放寬。此外可通過合理的試驗設計,將研究人員認爲可能受益于臨床試驗新藥,但又不符合臨床試驗入組標准的患者以及患有重大或危及生命的疾病的患者納入研究範圍。


    筆者後記

    就在“冰桶挑戰”的當年,筆者曾看過一部罕見病題材的日劇——《我存在的時間》,劇中主人公拓人剛進入社會卻不幸罹患ALS。患病前,拓人一直努力生活,隱藏好自己的失落,小心翼翼地討好著這個世界,唯恐給別人帶來麻煩。在確診ALS後,巨大的恐懼和孤獨向他襲來,他開始打開心扉向周圍求助。于是,他重新認識了這個世界。原來世界並不是他過去認爲的那麽冷漠,父母和弟弟都是愛他的,他的愛人是非他不可的,他並非是可有可無的存在。時至今日,回想起劇中主人公作爲ALS患者的所感所想,他的痛苦和掙紮,恐懼和糾結以及殘酷的現實仍然讓筆者感到心情沈重。


    每一個罕見病患者都不是可有可無的存在,醫藥行業的從業者應攜手合作去填補那些無藥可治的空白,爲罕見病患者帶去真正的希望。

    泰格醫藥

    【杭州泰格醫藥科技股份有限公司(股票代码:300347)是一家专注于为医药产品研发提供临床试验全过程专业服务的合同研究组织(CRO)。致力为客户降低研发风险、节约研发经费推进产品市场化进程。公司总部位于杭州,下设32家子公司,在中国大陆95个主要城市和中国香港、中国台湾、韩国、日本、马来西亚、新加坡、印度、澳大利亚、瑞士、美国、罗马尼亚等地设有全球化服务网点,拥有超过4000多人的国际化专业团队,为全球600多家客户成功开展了1060余项临床试验服务。泰格醫藥更因参与150多项国内创新药临床试验,而被誉为“创新型临床CRO”。】
    聯系方式:www.tigermed.net
    Email:SUPPORT:bd@tigermed.net

    填写你的项目需求或聯系我們